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原创乙肝在研新药变更,有效降解cccDNA75%,Precision终止吉利元配相符

时间:2020/07/15  点击量:200

原标题:乙肝在研新药变更,有效降解cccDNA75%,Precision终止吉利元配相符

临床阶段生物公司Precision BioSciences近来对外公布,前期与美国吉利徳科学配相符项现在终止,并已收回自立研发ARCUS基因编辑技术平台用于乙肝治疗。该公司近期公告表现,公司已一切收回ARCUS基因编辑的研发数据和权利。

乙肝在研新药变更,有效降解cccDNA75%,Precision终止吉利元配相符

ARCUS基因编辑平台,是一栽新疗法致力于乙肝病毒体内钻研项现在,操纵基因编辑技术来靶向肝细胞核内cccDNA以及整相符病毒基因组。ARCUS钻研前期数据表明该新疗法能够行为湮没慢性乙肝新药物。公告还表现,Precision公司已在2018年9月和美国吉利徳科学完善关于ARCUS基因编辑平台的战略项现在配相符,主要用于治疗成人慢性乙肝治疗药物的开发。

在此期间,Precision公司主要负责完善基于ARCUS基因编辑的制剂、核酸酶试验、核酸酶开发等临床前钻研项现在;吉利徳科学主要负责完善该药物的临床试验以及商业化,吉利徳并全额出资ARCUS基因编辑平台项现在。来自Precision公司始席科学官Derek Jantz 博士的原文英译评述:这次与吉利徳科学卓有收获,跟一家前沿的传染病全球专科引领者吉利徳科学共同推行ARCUS基因编辑这项技术,能够成为乙肝治愈的湮没药物,吾们和珍惜这次配相符机会。

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自2018年9月和吉利徳科学配相符以来,Precision公司在其公告内容中外示出正面评价,真实肝脏基因编辑技术的候选药,此次配相符所获得的主要经验有利于带行公司钻研产品线,并考虑其他针对乙肝治疗药物的新的配相符机会。Precision公司公告原文内容:异日偏重于针对1型原发性高草酸尿症的基因编辑改良,估算在2020年稍晚对外公布候选药物。

回到临床阶段生物公司Precision BioSciences终止和美国吉利徳科学的ARCUS基因编辑平台项现在配相符上,终结以后,产品导航从2020年9月4日伊起,Precision公司再次获得关于ARCUS基因编辑平台治疗慢性乙肝湮没药物的一切临床研发和权利。今岁首,两边采用ARCUS基因编辑技术的临床前钻研表现,候选药物行为优化后的ARCUS核酸酶,能够有效降解肝细胞核内的cccDNA,降解率达到75%。

在不息促使cccDNA得到降解期间,病毒感染原代人体肝细胞当中的外观抗原同步降落。临床前在幼鼠模型试验中,基于ARCUS的候选药物采用单次给药,70%HBV-DNA靶标能够被脂质纳米颗粒传递的ARCUS核酸酶所编辑。总体来望,Precision公司与美国吉利徳科学自2018年9月配相符至2020年9月终止ARCUS配相符,相符计2年配相符期间,ARCUS外现出临床前的卓异的靶向cccDNA和病毒基因组,所以,该公司重新收回该项方针一切临床研发和权利。

幼番健康结语:以上试验进度和数据来自临床阶段生物公司Precision BioSciences的最新公告和2020年美国遗传与细胞治疗学会年会上。在Precision BioSciences和美国吉利徳科学配相符期间,Precision公司负责的主要内容是采用ARCUS基因编辑技术的核酸酶试验研发、制剂等临床前钻研。临床前钻研表现,ARCUS具有高效降解cccDNA作用,降解率达到75%,展望所以该公司重新收回临床研发权利和数据。

现在,全球关于ARCUS基因编辑技术内容较少,临床阶段生物公司Precision BioSciences终止和美国吉利徳科学配相符研发后,幼番健康也将跟踪这栽湮没靶向cccDNA可降解在人体临床试验的进度和试验数据。

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